Câu chuyện “lội ngược dòng” của thuốc

Trong chiến lược nghiên cứu dược, người ta phải mất nhiều công sức, thời gian để tìm kiếm và thử nghiệm những thuốc điều trị. Song việc tìm ra một loại thuốc chữa bệnh mới chỉ là thành công bước đầu. Mà người ta phải theo dõi dài sau đó vì có những câu chuyện “lội ngược dòng” của thuốc.

Hành trình tìm thuốc

Cầm trên tay một viên thuốc bé xíu chỉ bằng 1/10 cái kẹo nhưng bạn có biết là nó trải qua bao nhiêu công đoạn không? Nhìn một cách tổng thể thì người ta cần phải tìm ra hoạt chất làm thuốc, nghiên cứu bào chế ra viên thuốc. Sau khi tìm ra công thức bào chế thành công, thuốc sẽ được thử nghiệm tác dụng trên động vật thực nghiệm. Khi không thấy tác dụng nguy hại nào xảy ra và tác dụng điều trị là lớn nhất, người ta tiếp tục thử nghiệm trên người. Khi không có những tai nạn đáng tiếc nào xảy ra thì thuốc mới được cấp phép lưu hành. Mỗi công đoạn là một công trình lao tâm khổ tứ của các nhà khoa học. Nó là sự đổ mồ hôi và công sức có khi của nhiều thế hệ nhà khoa học. Thực sự khó khăn và nguy hiểm, đôi khi phải trả giá bằng cả tính mạng của chính nhà khoa học.

Một viên thuốc được đóng dấu lưu hành trên thị trường tưởng chừng chỉ thế là xong cho một loại thuốc điều trị, song thực ra đó mới chỉ là thành công ban đầu. Giai đoạn tiếp theo là theo dõi tác dụng phụ và những biến cố kéo dài xảy ra. Chuyện theo dõi sau này cực kỳ quan trọng vì có khi nó củng cố tác dụng của một loại thuốc, có khi nó phát triển thêm tác dụng nhưng cũng có khi cần khai tử cho một loại thuốc vì những phát hiện trái ngược khi nó mới được tìm ra.

 Sau một thời gian, người ta mới tìm được công dụng mới làm chậm nhịp tim của lidocain.

Và câu chuyện “lội ngược dòng”

Nói về câu chuyện khai tử của một loại thuốc có lẽ người ta sẽ không quên thảm họa thalidomide mang tên quái nhân gây ra. Thalidomide vốn được tìm ra với tác dụng an thần trong thời thế chưa có nhiều thuốc an thần nào. Nó nổi lên như một vị cứu thế cho những người bị rơi vào tình trạng mất ngủ. Ngày mới khai sinh, nó được tung hô chào đón và ca tụng. Người ta dùng nó mà không hề cảnh giác.
Thế nhưng, chỉ sau vài thập kỷ, sự theo dõi cẩn thận của chúng ta đã nhanh chóng loại nó ra khỏi đời sống vì nó đã gây ra thảm họa sinh quái thai ở những bà mẹ cần phải dùng tới thalidomide trong thời kỳ mang thai. Có một tỷ lệ vô cùng lớn (tính theo tỷ lệ dị tật bẩm sinh) các đứa trẻ bị quái thai. Người ta nhanh chóng tìm ra nguyên nhân mà thalidomide chính là thủ phạm. Quái thai đó thực sự là thảm họa của dị nhân thalidomide. Trong vòng chưa đầy 10 năm, từ 1950 – 1960, có tới 10.000 trẻ em bị quái thai ở tất cả 46 quốc gia có lưu hành thalidomide. Những trẻ em này bị quái thai rất đáng sợ. Có trẻ thì bị méo đầu, có trẻ bị mất chân, có trẻ bị teo tai. Người ta đã phải gọi sự kiện này là thảm họa thalidomide.

Sau câu chuyện “lội ngược dòng” trên, người ta đã chính thức đặt bút gạch sổ cho loại thuốc an thần này. Cho đến giờ, cũng không phải một mình thalidomide chịu trận. Quá nhiều thuốc hoặc bị dừng lại hoặc bị thu hẹp tác dụng điều trị vì bộc lộ những khuyết điểm trong một thời gian dài. Ví dụ như thuốc gây mê NO, thuốc mediator điều trị đái tháo đường, thuốc trị bệnh dị ứng, thuốc kháng sinh…

Song nhiều khi sự theo dõi dài kỳ lại mở ra cho thuốc một hướng áp dụng mới, một chỉ định điều trị mới vì những công năng tiềm ẩn được tìm ra. Điển hình như trường hợp của lidocain. Ban đầu lidocain được tìm ra bởi tác dụng ức chế sự dẫn truyền thần kinh. Sau đó, nó nhanh chóng được chứng minh về mặt cơ chế giảm đau và chuyên được dùng để gây tê tại chỗ. Người ta buộc phải dùng trong các trường hợp như chấn thương, gãy xương, sai khớp, phẫu thuật nhỏ để chống đau hiệu nghiệm.

Nhưng đột nhiên sau đó, người ta lại nhận ra một tác dụng thú vị của lidocain là làm chậm nhịp tim ở những người có nhịp tim nhanh. Người ta thấy một số bệnh nhân bị nhịp tim nhanh tự nhiên bị chậm lại và ít đáp ứng với điều trị hiện tại. Ấy vậy là ngay lập tức nó được thử nghiệm để khẳng định xem tác dụng chống nhịp tim nhanh là do tình cờ hay là do chính thuốc tạo ra. Người ta không phải mất nhiều thời gian tìm ra bằng chứng chứng minh lidocain thực sự tác dụng vào tim để làm chậm lại những nhịp tim bệnh lý. Như vậy, phát hiện mới này đã mở rộng đường cho thuốc tồn tại và thêm chỉ định điều trị cho thuốc hiện hành.

Qua trên, chúng ta thấy, việc theo dõi tác dụng lâu dài của thuốc là hết sức cần thiết. Bởi tìm ra một loại thuốc mới thì đó mới chỉ là kết thúc cho thử nghiệm tìm kiếm hoạt chất nhưng lại mở màn cho một thời kỳ mới, thời kỳ khẳng định sự sống còn của một loại thuốc.

  BS. Ngô Hồng Phong (Tổng hợp)-skđs

 

 

Share Button

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>